让股价跌去91%的临床试验,可能哪里出了错

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  近期有一则新药研发新闻引人注目:InflaRx公司的IFX-1药物因为临床II期失败,导致股价跌去91%。该药物为补体通路C5a单抗,适应症为中重度化脓性汗腺炎(HS),通过降低C5a蛋白浓度,抑制局部的炎症反应。然而,虽然实验组有效率最高达到51%,但其对照组也有47%的有效率,临床失败。

直观上,过高的对照组阳性率是实验失败的主要原因。不妨将其和HS主要单抗药物修美乐进行对比。IFXII期共入组了170余人,但却设立了4个实验组,致使对照组只有30余人,而修美乐入组150余人,却只有两个实验组,对照组超过50人;IFX-1通过HiSCR指标进行评估,但该指标统计的是炎症结节减半的病人数量,维度单一,而修美乐采用的是PGA评分方式,只在临床III期病人样本达到150人以上后才采用HiSCR指标。对比可以发现,较少的入组人数和维度单一的评估方式,本身就为结果带来了偶然波动的风险。

而且,HS致病机理非常复杂,既包含病原体的感染,也包含自身免疫系统的失调,到目前都未完全确认病因,病情容易在自发好转和反复之间循环,对照组阳性率容易偏高,只有更为理想的治疗效果才容易达到临床终点(修美乐临床III期对照组阳性率为28%,治疗组阳性率超过40%)。而C5a作为炎症因子,只观察到和该病有相关性,可能是通过激活嗜中性粒细胞导致病情进展,但从未有权威的模型证明C5a和该病之间的作用机制。InflaRx公司只基于临床I10余人的小样本试验,就将该适应症推进到临床II期,却忽略了该病背景的复杂性,在适应症的选择上已不甚合理。

  可见,临床设计和适应症选择上的问题,综合作用,导致了IFX-1临床失败。实际上,在补体治疗领域,该适应症本身就是一个小分支,包括IFX-1在内只有2个药物选择该适应症进行临床。而且,补体的成药性已经被Soliris证明,在PNHαHUS等罕见病领域发挥重要作用。因此,虽然InflaRx的股价跌去91%,但是其他补体药物的龙头公司股价并未受到明显影响。

  可见,IFX-1的临床失败,主要是自身的原因,并非补体这一研发赛道的问题。而这一事件对新药研发公司的启示,就是要吃透机制,踏实研发,严谨设计临床,步步为营,扎实做好研发的每一步,切勿抄捷径,碰运气,那样很有可能遭遇阶段性的失败。

 

 

【重要事件与政策】

  •   64日,国务院办公厅:关于印发深化医药卫生体制改革 2019 年重点工作任务的通知。《通知》明确两方面重点工作内容,共包括 36 项具体任务,持续推进三医联动,深化医药卫生体制改革。一是研究制定的文件,主要涉及健康中国行动、鼓励仿制的药品目录、规范医用耗材使用、以药品集中采购和使用为突破口进一步深化医改、互联网诊疗收费和医保支付等方面的 15 个文件。二是推动落实的重点工作,主要围绕解决看病难看病贵问题和加强医院管理等方面提出 21 项具体工作。

 

  •   6 4 日,财政部发布《2019 年度医药行业会计信息质量检查工作》报告,要求部分监管局和各省,自治区,直辖市财政厅(局)对 77 家药企公开查账,此次检查以随机收取的方式,涉及 29 家上市公司及子公司,检查内容重点主要是费用,成本,收入的真实性。此次检查的目的是剖析药品从生产到销售各个环节的成本利润构成,揭示药价形成机制,从而从根本上治理药价虚高的问题

 

  •   65日,国家医保局:关于印发按疾病诊断相关分组付费国家试点城市名单的通知。《通知》正式公布参与 DGR 付费试点的 30 个城市名单并部署具体任务,DRG 付费试点工作正加速进入落地阶段,包括健全 DRG 付费的信息系统,制定用于医保支付的 DRG 分组,统一 DRG 医保信息采集,不断完善医保支付政策和经办管理流程,加强对医保定点医疗机构的管理。其中,对不能采用 DRG 结算的病例,应推进依据大数据的按病种付费、按床日付费和按人头付费工作,建立多元复合医保支付体系。确保按期完成试点,2020 年模拟运行,2021 年启动实际付费

 

 

 

【龙头公司动态】

  •   微芯生物:65日晚间,科创板股票上市委员会公布2019年第1次审议会议结果公告,审议结果显示,同意深圳微芯生物科技股份有限公司(简称“微芯生物”)发行上市。微芯生物成为科创板过会的首家企业。微芯生物是一家旨在为患者提供可承受的、临床亟需的原创新分子实体药物的国家级高新技术企业。公司主要产品均为自主研发的新分子实体且作用机制新颖的原创新药。2018年公司总资产为7.46亿元,净资产为4.98亿元,净利润为3100万元

 

  •   默沙东:63日,默沙东宣布旗下新型抗生素Zerbaxa已经通过FDA审核,批准用于治疗成人特定的细菌性肺炎,主要包括医院获得性细菌性肺炎(HABP)和呼吸机相关细菌性肺炎(VABP)。Zerbaxa产品是一种复合抗生素,里面包含头孢类抗生素ceftolozane和β-内酰胺酶抑制剂tazobactam

 

  •   上海医药:公司于 6 6 日发布公告,公司全资子公司 SPHPB 出资 3,006万美元与 BIOCADHK 签署关于合资新设 SPH-BIOCAD(HK)Limited(暂定名,以下简称“ 合资公司 ”)的股东协议,占合资公司 50.1%股权。BIOCAD JSC 是俄罗斯领先的创新型生物医药公司,是世界上为数不多的具备完整产业链的制药公司之一,涵盖从分子研究到大规模生产及市场营销等。这些药物旨在治疗最复杂的疾病,如癌症、艾滋病、肝炎、多发性硬化等

 

 

【重点投融资-国内】

  • 201965日, 岸迈生物科技有限公司今天宣布完成7400万美元的B轮融资。此次融资由国投创新和夏尔巴资本共同领投,包括中南创投等其它投资机构及A轮投资者跟投,迄今为止岸迈生物融资已经超过了1亿美元
    1. 岸迈生物是一家创新型国际化生物技术企业,在上海和苏州分别设有研发中心和中试基地,专注于利用自主知识产权的双特异性抗体技术平台FIT-Ig®进行创新生物药的研究和开发。FIT-Ig®技术平台能够通过分子生物学手段将两个单抗序列糅合在一起形成一种结构独特的双特异性抗体,是全球唯一的既不需要任何氨基酸突变、也不包含连接肽链及任何非抗体序列的双特异性抗体技术,具备很高的成药性和产业化效率

 

  • 医疗人工智能企业深睿医疗宣布完成C轮融资。本轮融资由阳光保险集团战略领投、昌发展、丝路华创、山蓝资本跟投;君联资本、昆仲资本、道彤投资、同渡资本4家前两轮投资机构继续跟投
    1. 深睿医疗开创了一个丰富的人工智能医疗产品矩阵,包括医学影像人工智能辅助诊疗系统、智能影像云平台、多模态科研平台、院内问诊导诊智能系统,医学病理检验人工智能系统等,未来,深睿医疗将在大健康领域开展更多人工智能的尝试与探索,搭建人工智能生态圈

 

  • 全球肿瘤免疫联合疗法的领军企业鼎航医药有限公司(Oncologie, Ltd.,简称“鼎航医药”)日前完成8000万美元B轮融资,本轮融资由鼎丰生科资本和南丰生命科技领投,Panacea Venture、华领资本、浙商产融、久友资本、火山石资本以及韩国知名基金Korea Investment PartnersKB Investment等共同跟投
    1. 鼎航医药是全球专注于肿瘤免疫疗法的创新药领军企业,目前拥有三个临床产品,主要覆盖肝癌、胃癌、肺癌、黑色素瘤等多个实体瘤适应症。此次B轮融资将主要用于推进公司多个创新产品的全球临床研究,以及相对应的全新生物标记物开发。公司即将在美国,韩国,欧盟及台湾地区开展一项关于胃癌的国际多中心二期临床研究。同期开展的针对其他实体瘤的国际多中心临床实验还覆盖中国地区

 

  • 国内质谱检测领军企业山东英盛宣布完成近亿元融资,由元生创投与厦门建发集团联合投资
    1. 山东英盛生物技术有限公司成立于2009年,以自主研发、生产、销售体外诊断试剂和医疗设备为主,围绕基因组学和质谱组学搭建基因检测平台和质谱检测平台,涵盖了出生缺陷筛查,疾病预防,人类健康服务领域。同时,英盛倾力打造质谱一站式整体解决方案,全面服务并解决客户问题,产品线包括自主创新开发的新生儿45项遗传代谢病筛查试剂、维生素14项测定试剂、质谱全自动智能处理平台、超高效液相色谱串联质谱检测系统等,产品达到国际领先水准

 

【重点投融资-国外】

  • 近日,美国生物科技公司OncoMyx Therapeutics完成2500万美元A轮融资。本轮融资资金将用于支持该公司持续研发溶瘤病毒基因疗法。本轮融资由Boehringer Ingelheim Venture FundDelos CapitalXeraya Capital领投, Korea Investment PartnersCity Hill Ventures等跟投
    1. OncoMyx Therapeutics成立于2018年,总部位于美国亚利桑那州,是一家生物科技公司,致力于研发载体病毒技术,治疗细胞疾病。公司正在开发基于粘液瘤病毒(MYXV)平台的溶瘤免疫疗法,以协调免疫反应和癌症治疗

 

  • 64日,生物制药公司Lung Therapeutics宣布完成了3600万美元的C轮融资。据悉,本轮融资由Bios Partners独家投资,融资所得将被用于进一步开发治疗罕见肺部疾病的新疗法
    1. Lung Therapeutics成立于2013年,是一家位于美国德克萨斯州奥斯汀的生物制药公司。该公司主要关注一些罕见的肺部疾病,例如纤维化、局部胸腔积液等。目前,Lung Therapeutics有三个核心的研发管道,分别是LTI-01LTI-03LTI-05。其中LTI-01已经进入临床二期,用于治疗肺炎的严重并发症定位胸腔积液(LPE);LTI-03已经进入临床一期,用于治疗特发性肺纤维化(IPF);LTI-05还仅处于临床前发展阶段

 

  • 生物技术公司Strand Therapeutics宣布完成600万美元的种子轮融资。本轮融资由Playground Global领投,Alexandria Venture InvestmentsANRI和一些私人投资者参投
    1. Strand Therapeutics是一家总部位于马萨诸塞州剑桥的生物技术公司,专门开发由合成生物学提供动力的基因疗法。Strand Therapeutics是全球唯一一家通过构建mRNA基因编程语言来精确控制基因表达并提供真正革命性免疫疗法的公司。Strand TherapeuticsmRNA编程技术,通过使用mRNA编码的逻辑电路编程患者体内治疗蛋白表达的位置、时间和强度,使mRNA疗法更安全、更有效。这些电路可以通过检测和分类细胞独特的miRNA表达特征来实现细胞类型特异性表达,也可以通过响应外源小分子来控制蛋白表达量

 

  • 微创外周血管手术医疗器械公司Vesper Medical近日宣布完成3700万美元风险融资。本轮融资由Vensana CapitalGilde Healthcare领投,现有投资者New Enterprise AssociatesNEA)和Quaker Partners跟投
    1. Vesper Medical是一家私营医疗器械公司,主要开发用于微创外周血管手术的医疗设备。该公司正在推进研发深静脉疾病的治疗方法,开发高分化型、有针对性的静脉支架组合设备,以解决临床上髂静脉和股静脉带来的多种解剖困难的问题。Vesper MedicalIntact Vascular的子公司,Intact Vascular致力于开发创新外周动脉疾病治疗方法

 

 

【二级市场表现】

  • 上周医药板块下跌6.84%,同期沪深300指数下跌1.79%;申万一级行业中1个板块上涨,27个板块下跌,医药行业在28个行业中排名第26位;医药子行业中,生物制品、医疗服务、医疗器械、化学制剂、医药商业、化学原料药和中药板块均下跌,其中医疗服务跌幅最小,下跌5.44%,生物制品跌幅最大,下跌7.73%
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资料来源:Wind;动脉网

 

国药资本管理有限公司是国药集团发起设立的专注于医疗健康领域的专业股权投资机构,管理团队由国药集团内外部专业投资人士按照市场化机制组成。对医疗健康行业发展、产业运营和资本运作理解深刻,能有效整合国药集团内外部行业资源和资本力量

 

国药资本坚守产业资本的责任与情怀,秉承“真诚、专业、共赢”的企业文化,立志成为中国医疗健康产业价值的发现者、挖掘者、整合者和实现者,通过聚焦于行业细分领域有创新性和成长型的企业推动整个行业的发展与管理水平,成为为受资企业提供与其发展战略相匹配的资源要素整合方案提供者,为中国百姓提供更优更廉的健康服务

 

 

 

 

 

 

2019年6月11日 13:31
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